Neue Hoffnung für die Behandlung von Erbkrankheiten

21.07.2016 - Vor gut 25 Jahren startete in den USA das Human Genome Projekt (HGP). Gewaltige Hoffnungen waren daran geknüpft. Immerhin geht es um nicht weniger als die Behandlung genetisch bedingter Erkrankungen. Die Investitionssumme von einer Milliarde US-Dollar schien also durchaus gerechtfertigt. Und ganz allmählich scheinen die Hoffnungen von damals aufzugehen. Tatsächlich gelang 2003 die komplette Sequenzierung des menschlichen Genoms. Nun galt es allerdings noch zu ergründen, was die 3,2 Milliarden Zeichen umfassende Buchstabenfolge aus A C, T, G – kurz für die Basen der DNA: Adenin, Guanin, Cytosin und Thymin – überhaupt bedeutet: eine mindestens ebenso große Herausforderung.

Neue Möglichkeiten für die Gentherapie

Stand 2013 sind 2.974 Gene mit einer krankheitsverursachenden Mutation identifiziert – von insgesamt etwa 6.000 bis 8.000. Auch der Entschlüsselung des genetischen Profils des Individuums stehen heute deutlich geringere Hindernisse im Weg: Dank der Weiterentwicklung der Diagnose-Technologie sind die Kosten der Sequenzierung enorm gesunken – von 10 bis 50 Millionen US-Dollar im Jahr 2003 auf geschätzte 1.000 Dollar nach aktuellem Stand. Diese Entwicklung eröffnet für die personalisierte Medizin, d. h. die individuelle Therapie jedes Erkrankten, ganz neue Möglichkeiten.

Potenzial bei Pharmaunternehmen

Mit Glybera und Strimvelis sind inzwischen erste Gentherapien zugelassen – weitere werden folgen. Daneben werden aber auch die Orphan Drugs, Medikamente zur Behandlung seltener Erkrankungen, auf absehbare Zeit eine Rolle spielen. Allein in der EU sind 269 Wirkstoffe mit Orphan-Drug-Status registriert, und dies nur für die Top-20-Indikationen – ein eindrücklicher Beleg für die Ambitionen der Pharmaunternehmen. Insgesamt ist die zukünftige Gentherapie nicht nur Hoffnungsträger für betroffene Patienten – sie bergen auch interessantes Potenzial für Investoren, die bei medizinischen Durchbrüchen von Anfang an dabei sein wollen.